Cinco niños nacidos sordos han recuperado la audición en ambos oídos tras participar en un ensayo clínico de terapia génica realizado por la Universidad de Fudan en Shanghái. Estos niños, de entre 1 y 11 años, sufrían mutaciones genéticas que impedían la producción de una proteína esencial para la audición.
El Dr. Zheng-Yi Chen, del Massachusetts Eye and Ear en Boston, destacó los sorprendentes resultados. La terapia, que utiliza un virus inactivo para introducir copias funcionales del gen OTOF en el oído interno, permitió a las células producir la proteína otoferlina. Esto mejoró significativamente la capacidad auditiva de los niños, quienes comenzaron a responder a su nombre y a bailar al ritmo de la música.
Uno de los niños de dos años comenzó a reaccionar a su nombre tres semanas después del tratamiento y a bailar tras 13 semanas. Una niña de tres años, que no respondía a los sonidos antes de la terapia, pudo entender frases y decir algunas palabras tras trece semanas. La paciente más mayor, una niña de once años, respondió a diferentes tonos seis semanas después de la terapia y empezó a participar en entrenamientos de habla a partir de la semana 13.
Manohar Bance, investigador en un ensayo similar, señaló que esta terapia representa una nueva era en el tratamiento de la sordera. Aproximadamente 430 millones de personas en el mundo tienen pérdida auditiva discapacitante, de las cuales cerca de 26 millones son sordas de nacimiento. Hasta el 60% de los casos de sordera infantil se deben a factores genéticos, y las mutaciones en el gen OTOF representan entre el 2% y el 8% de todas las pérdidas auditivas congénitas.
El equipo también informó mejoras tras tratar a niños sordos en un solo oído, aunque siempre tuvieron la intención de restaurar la audición en ambos oídos. Esto es crucial para identificar la dirección de los sonidos, una habilidad importante para actividades cotidianas como conversar en grupo o cruzar la calle. Sin embargo, tratar ambos oídos implica desafíos adicionales, como un mayor tiempo en cirugía y un riesgo incrementado de una reacción inmune más fuerte.
Recientemente, una niña británica recuperó la audición en uno de sus oídos tras recibir una terapia génica similar para la sordera causada por mutaciones en el gen OTOF.
Los detalles completos de este avance se publicaron en Nature Medicine, indicando que se necesitarán ensayos más amplios para evaluar a fondo los beneficios y riesgos de la terapia. Según Chen, el objetivo final es ayudar a las personas a recuperar la audición sin importar la causa de su pérdida auditiva.
